促請醫管局將第二代BTK抑制劑納入政府藥物名冊

慢性淋巴性白血病(「慢淋」，Chronic lymphocytic leukaemia, CLL)是一種淋巴性增生疾患，主要是患者體內淋巴球不正常的過度增生，其疾病發展相 當緩慢，屬於較和緩的血液惡性疾病。香港柏臻慈善信託是以支援慢淋社群而獲香港政 府認可之慈善團體。作為香港獨立支援慢淋病友的組織，柏臻慈善信託促請醫院管理局 (「醫管局」)藥物建議委員會把新一代布魯頓氏酪氨酸激酶小分子抑制劑(「新一代 BTK 抑制劑」)納入醫管局藥物名冊及安全網涵蓋範圍。此舉將能為慢淋患者提供多一個 治療方案，而且新一代 BTK 抑制劑療效顯著，副作用亦較少，故能在不影響患者生活質素的情況下延長其生存期。

布魯頓氏酪氨酸激酶(「BTK」)是一種蛋白質分子，對促進 B 淋巴球(「B 細胞」)的 生長和分化發揮重要的作用。新一代 BTK 抑制劑使用標靶藥物特異性抑制 BTK 分子活性， 能中斷細胞訊息的傳遞，阻止癌化B 細胞過度增生。

慢淋治療的目的是在不影響患者生活質素的情況下，提升其治療反應率、整體生存期和無惡化存活期。比較新一代 BTK 抑制劑及傳統 BTK 抑制劑的療效的臨床試驗發現新一代 BTK 抑制劑有效減少惡化和死亡的風險，治療反應率亦較高。BTK 抑制劑的耐受性是患者 及其醫生面臨的重大挑戰，因為治療的中斷或終止可能會影響臨床結局。臨床試驗資料表明，新一代 BTK 抑制劑治療的耐受性良好。同時，至少在維持或改善較基線緩解方面， 新一代 BTK 抑制劑也有顯著效果，這表明新一代 BTK 抑制劑可能成為對其他BTK 抑制劑 治療不耐受的血液惡性腫瘤患者的一項治療選擇。

另一項以 65 歲以上或有合併症的初始治療慢淋患者，比較新一代 BTK 抑制劑與化學免疫治療的臨床試驗發現，新一代 BTK 抑制劑作為第一線慢淋治療 ，療效優於傳統化學免疫 治療。其中惡化和死亡風險有效減少超過五成。

柏臻慈善信託創辦人張榮峰表示：「慢淋是一種通常無法治癒且生長緩慢的血癌，在 50 歲以上的成年人中發病率較高，需要採取細緻入微的治療方法。新一代 BTK 抑制劑為患者提供一個持續治療的選擇，對患者來說十分重要。與許多癌症一樣，慢淋有可能對治療產生抗藥性，故此能夠提供持續治療方案，對於那些對初始治療產生抗藥性、不適合限時治療的患者，或是希望按照生活方式和喜好選用長期治療方案的患者來說，都甚為關鍵。因此，我們促請醫院管理局將新一代 BTK 抑制劑納入藥物名冊及安全網涵蓋範圍， 確保所有患者都能獲得最好的治療，不論其病情如何。」

血液及血液腫瘤科專科醫生廖崇瑜醫生表示：「在 2021 年，香港白血病新症數目共有 721 人，每 10 萬人中發病率為9.7，兩者均較往年上升。雖然慢淋在華人中發生率較低， 但其生物學、遺傳學和香港患者的治療結果尚未進行全面研究。值得注意的是，慢淋的臨床表現是多樣化的，大多數患者在診斷時無症狀，多數在例行血液檢查中發現。新一 代 BTK 抑制劑能延長生存期以及無惡化存活期。相比傳統治療標準，新一代 BTK 抑制劑具較低心臟疾病發生率及中斷治療發生率。」

慢淋是白血病的一種，在眾多白血病當中，此症佔當中 25%。其成因是惡性 B 淋巴細胞於骨髓中間被佔據，然後由骨髓蔓延至血液中。骨髓內健康的紅血球、白血球及血小板的增長空間被惡性 B 淋巴細胞佔據，造成貧血和容易出血等問題。慢淋常見的症狀包括頸部、腋下和腹部淋巴結腫脹、腹部飽滯感、肋骨下方疼痛或腫脹、身體無力和長期倦怠、發燒和容易感染、夜間盜汗、出現瘀青和體重下降。

（左起）血液及血液腫瘤科專科醫生廖崇瑜，以及柏臻慈善信託創辦人張榮峰。